在渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS)这一罕见且无情的疾病面前,无数患者和科研人员一直在不懈地探索治疗的新途径,一个令人振奋的消息传来:由渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21,成功获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD),这一突破不仅为渐冻症患者带来了新的希望,也标志着在ALS治疗领域取得了重要的进展。一、渐冻症:挑战与希望并存渐冻症是一种神经退行性疾病,主要影响运动神经元,导致肌肉逐渐萎缩、无力,最终影响患者的呼吸和吞咽功能,由于病因复杂,目前尚无有效的治疗方法,大多数患者确诊后生…
时间:2024年11月25日 | 阅读:15